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前沿 | 研究显示:基因编辑技术有望防治心脏病

2022-07-19 09:07:37 18

据美国《麻省理工学院技术评论》网站日前报道,一名家族性高胆固醇血症患者在新西兰接受了基因编辑临床试验,以期降低血胆固醇水平,从而防治心脏病。这项临床试验是利用基因编辑技术防治心脏病的一次新探索。

据报道,本次试验采用了一种新型CRISPR基因编辑技术——单碱基编辑技术,有望永久降低低密度脂蛋白水平。低密度脂蛋白,也被称为“坏”胆固醇,水平偏高可能引发动脉硬化,堵塞血管,引发心血管疾病。CRISPR基因编辑技术常被比作“基因剪刀”,本次试验采用的单碱基编辑技术仅需替换单个碱基。

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2019年1月22日,在中科院神经科学研究所非人灵长类研究平台保育室拍摄的生物节律紊乱体细胞克隆猴。中国科学院神经科学研究所研究人员利用基因编辑技术(CRISPR/Cas9),成功构建了世界首例核心节律基因BMAL1敲除猕猴模型。(新华社记者金立旺摄)

此前动物研究显示,这种疗法可将猴子体内的低密度脂蛋白水平降低60%,疗效已持续有效超过1年,并且很有可能是永久性的。

接受试验的这名患者属于先天胆固醇水平过高,已患有心脏病。美国一家生物科技公司的研究人员替换了其肝脏细胞的PCSK9基因单个碱基,这种基因可帮助调节低密度脂蛋白胆固醇水平。研究人员预计此举可永久降低志愿者“坏”胆固醇水平。研究计划总共为40名家族性高胆固醇血症患者提供基因编辑治疗。

本次试验采用和mRNA疫苗类似的原理,将基因指令装载到纳米颗粒中,再导入到人体内。新冠疫情带动大量mRNA疫苗产能,加以转化后,有助于降低本次试验技术推广的成本。

此前,基因编辑技术主要在罕见病患者身上应用,如果本次试验成功,基因编辑技术或可广泛应用于常见疾病的预防。英国《自然》网站报道说,试验结果预计在2023年公布。

(来源:新华社客户端)