资讯动态

前沿 | 研究人员发现基因治疗中枢神经系统疾病新途径

2022-11-01 10:11:53 13

一种名为AAV.CPP.16的腺相关病毒变体,能够有效通过中枢神经系统的血脑屏障,递送药物至大脑与脊髓,有效治疗患有恶性胶质瘤的实验小鼠。近日,发表于《自然-生物医学工程》的一项研究成果,为基因治疗中枢神经系统疾病提供新途径。

该论文共同第一作者、武汉大学人民医院神经精神医院神经外科副主任医师王峻26日介绍,腺相关病毒(AAV)是一种小型病毒,目前是体内基因治疗递送的主要平台。然而,基因载体递送效率较低下,是阻碍AAV介导中枢神经系统基因治疗发展的重要瓶颈。

“基因载体递送效率较低下,与血脑屏障有关。”王峻解释说,血脑屏障由紧密楔在一起的细胞组成,可防止血液中可能存在的毒素和病原体进入脑组织,但同时也是阻碍基因治疗药物进入中枢神经的主要障碍。

研究中,课题组通过设计、改造,筛选出具有高度血脑屏障穿透性的腺相关病毒变体AAV.CPP.16。通过在不同品系小鼠、幼年及成年食蟹猴的动物模型中注射携带目的基因的AAV.CPP.16,证实与其它AAV变体相比,AAV.CPP.16跨越血脑屏障的传输效率显著提高,且在灵长类食蟹猴中枢神经系统中也能实现目的基因的高效、安全表达。

据介绍,该研究成果让成功转化AAV递送药物通过人类血脑屏障更近了一步,也表明AAV可以作为一个有效的系统性药物递送工具,可用于对抗胶质瘤或者其他有需求的中枢神经系统类疾病。(中国新闻网)