资讯 | 我国血友病基因治疗取得新进展

2023-05-19 09:05:34 14

中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)张磊教授团队开展的肝脏靶向腺相关病毒(AAV)载体血友病基因治疗,目前通过对近50例血友病患者的治疗,取得显著成效。

近期举办的2023血液与再生医学论坛上,中国医学科学院血液病医院副所院长张磊介绍,血友病是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,患者会终身伴有凝血功能障碍,皮肤、关节、肌肉、黏膜、内脏等都有可能发生反复自发性出血,致残率高,严重影响正常的成长、学习、工作和生活,因此又被称为“玻璃人”。

张磊说,血友病的常规治疗方法是注射凝血因子,重型病人一周需要治疗两到三次,且需要终身治疗,治疗费用高昂,不但影响生活质量,也给家庭和社会带来沉重的负担。

据介绍,张磊团队在2019年启动了亚洲首个以肝脏靶向AAV为载体的血友病B基因治疗临床研究,纳入了10例重型/中重型的血友病B患者。在接受基因治疗后,绝大部分患者均无任何过度出血,也无需再输注凝血因子。(来源:新华社)